全球首个生成式 AI 药物进入 III 期：英矽智能 Rentosertib 完成首例患者给药

Rentosertib（ISM001-055）用于特发性肺纤维化（IPF）的 III 期临床 GENESIS-IPF-3 在北京协和医院完成首例患者入组及给药，上海肺科医院同日入组首例。该研究计划在中国的 47 家中心入组 320 名受试者，为期 52 周，是全球首个由生成式 AI 完成靶点发现与分子设计的药物进入 III 期。

英矽智能（HKEX: 3696）宣布，其 AI 驱动的候选创新药物 Rentosertib（亦称 ISM001-055 / INS018_055）已在 GENESIS-IPF-3 这项 III 期临床试验中，于北京协和医院完成首例患者入组及给药；同日，上海市肺科医院也完成了该试验的首例患者入组。

试验设计：320 名患者、47 家中心、52 周

GENESIS-IPF-3 是一项评估 Rentosertib 用于特发性肺纤维化（IPF）患者的 III 期临床试验（NCT07687459、CTR20262475）。这项为期 52 周、前瞻性、随机、多中心、双盲、安慰剂对照、平行分组的研究，预计将在中国 47 家临床中心招募共 320 名受试者。主要终点为 52 周内用力肺活量（FVC）的年下降率；关键次要终点为首次发生疾病进展事件的时间。

该试验由北京协和医院徐作军教授担任牵头研究者，中国工程院院士、著名呼吸病学专家钟南山和上海市肺科医院陈昶院长担任共同牵头研究者。

徐作军教授表示：「TNIK 这一由 AI 驱动的靶点，此前从未与纤维化建立过关联。这或许说明，在复杂疾病的靶点发现上，AI 正在开辟一条区别于传统研究范式的路径。」他同时指出，从启动 III 期到最终获得监管批准，在顺利的情况下需要三到四年时间。

从 IIa 期到 III 期：剂量依赖性疗效趋势

Rentosertib 是一款潜在同类首创（first-in-class）的 TNIK 小分子抑制剂，利用生成式 AI 开发。在 IPF 中，TNIK 的激活会驱动肺部病理性纤维化，导致肺功能进行性下降；通过抑制 TNIK，Rentosertib 旨在阻止或逆转纤维化进程。

在 IIa 期 GENESIS-IPF 研究中（结果发表于 Nature Medicine），60 mg 每日一次剂量组患者在 12 周时 FVC 平均变化为 +98.4 mL，而安慰剂组为 -20.3 mL。该研究达到了主要的安全性与耐受性终点。III 期旨在比 IIa 期覆盖更大患者群体、更长治疗周期，验证上述疗效与安全性信号。

研发效率与商业化验证

与传统路径相比，Rentosertib 的早期研发仅耗时 18 个月、筛选不足 80 个分子即确定候选化合物。该药物已获美国 FDA 孤儿药资格认定（2023 年 2 月），并于 2025 年 5 月获中国国家药监局药品审评中心（CDE）突破性治疗品种认定。

英矽智能同时披露，公司 2026 年上半年总收入约 1.06 亿美元、同比增长 287%，实现上市以来首个盈利半年度，经调整净利润超过 5100 万美元；2026 年内已宣布交易的总合同价值约 73 亿美元，2021 年以来重大合作累计合同价值约 110 亿美元。截至 8 月底，公司已在 2026 年前 8 个月提名 9 个开发候选化合物，创下单年度管线产出新纪录，并达成 8 项临床里程碑。